BRAIN Biotech AG hat erfolgreich Genom-Editierung in Säugetierzelllinien mit seinen proprietären CRISPR-Cas-Genom-Nukleasen durchgeführt. 

Diese von BRAIN entwickelten Genome-Editing-Nukleasen werden bereits heute erfolgreich in Kundenprojekten im Geschäftsbereichs BioScience eingesetzt und dienen der Optimierung hocheffizienter mikrobieller Produzentenstämme, die die biologische Produktion in sogenannten mikrobielle Zellfabriken antreiben. Gemeinsam mit Partnern werden diese proprietären Genome-Editing-Nukleasen derzeit für Anwendungen in der Landwirtschaft, für pharmazeutische Zelllinien, marine Anwendungen und industrielle Produzentenstämme weiterentwickelt.

BRAIN-Engineered-Cas (BEC) und BRAIN-Metagenome-Cas (BMC) sind verschiedene Arten von Nukleasen, die sich in ihrer allgemeinen Proteinstruktur und in ihrer Wirkungsweise auf die DNA unterscheiden. Daher können sie verschiedene Märkte und Anwendungen effektiv ansprechen. Im Juli 2021 hatte BRAIN die Identifizierung von rund 2.000 bisher ungenutzten zusätzlichen CRISPR-Nukleasen der Klasse 2 bekannt gegeben, die in-silico identifiziert wurden und das Potenzial haben, für die Genom-Editierung eingesetzt zu werden. BEC und BMC sind dabei die ersten selektierten Nukleasen, die derzeit für die Genom-Editierung in verschiedenen Anwendungen entwickelt werden.

Der Leiter F&E bei BRAIN Biotech, Dr. Michael Krohn, teilt seine Begeisterung: „Ich muss unserem wissenschaftlichen Team wirklich für das Erreichen dieses enorm wichtigen Meilensteins danken. Das Engagement und die Geschwindigkeit, mit der das Team wissenschaftliche Durchbrüche vorantreibt, stimmen mich auch für die nächsten Entwicklungsschritte sehr optimistisch. Die Möglichkeit gezielt Gene zu verändern, wird weithin als eine der einflussreichsten Technologien dieses Jahrhunderts für eine fortschrittliche Gesundheitsversorgung sowie Ernährung und nachhaltige Produktion angesehen. An dieser Revolution aktiv mitzuwirken, motiviert das gesamte Team und schafft bedeutende Partnerschafts- und Geschäftsmöglichkeiten. Wir werden nicht nur unser Portfolio an Genome-Editing-Nukleasen weiter ausbauen und deren Anwendungsbereich erweitern, sondern auch in RNP-Systeme investieren, um die Zugänglichkeit zur Zelle zu verbessern, sowie in Verbrauchsmaterialien, um den Kunden eine effiziente Anwendung unserer Technologie zu ermöglichen."

Finanzvorstand Lukas Linnig betont mit Blick auf das wirtschaftliche Potenzial: "Wir haben von Anfang an erklärt, dass die BEC/BMC-Technologie das Potenzial hat, für BRAIN und seine Stakeholder transformativ zu sein. Bereits heute setzen wir unsere proprietäre Genome-Editing-Technologie in unserem Geschäftsbereich BioScience ein und haben damit ein Alleinstellungsmerkmal für unsere wissenschaftlichen Dienstleistungen bei industriellen Partnern geschaffen. Darüber hinaus können wir Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren für unsere Auftragsforschung und unser Geschäft mit Produzentenstämmen erzielen. Mit der Aktivierung und Editierung in Säugetierzelllinien werden wir nun ein völlig neues Kapitel aufschlagen. Die größten adressierbaren Märkte sind Pharmakologie und Therapeutika. Wir können nun gemeinsam mit Partnern Lösungen und Produkte für diese sehr attraktiven Endmärkte entwickeln. Um unserer proprietären Genome-Editing-Technologie die größtmögliche wissenschaftliche Aufmerksamkeit und die finanziellen Mittel für ein signifikantes Wachstum zukommen zu lassen, werden wir in den kommenden Monaten die Gründung einer eigenen juristischen Einheit für das Genom-Editing vorantreiben."